結節性硬化症の (市販) 治療薬

ごく最近まで、結節性硬化症(TSC) の根治に役立つ市販の治療薬はなかった。
しかしながら、2010年10月になって、「ノヴァーチス」市販の免疫抑制剤で、
心臓移植などのために従来使用されていた「Afinitor」とか「Everolimus」とか呼ばれる
「TOR」阻害剤が、TSCの治療薬として、初めて米国のFDA から使用許可が下りた。

 http://en.wikipedia.org/wiki/Everolimus

この薬がTSCの腫瘍 (特に, SEGA) を萎縮することが、イスラエルのグループにより、
臨床テストで実証されたからである(1)。

経口量は、成人の場合、毎日10 mg である。
ところが、一日の薬価は、欧米で約2万円(200米ドル)。
日本で買うと、5 mg 錠が一万3千円もする(ノバルティス ファーマ)。

http://www.qlife.jp/meds/rx17381.html

その上、この薬には、少なくとも2種の副作用がある。
免疫能を抑制し、伝染病に感染しやすくなること、および血圧を高めることである。
そこで、これらの副作用を軽減あるいは失くすために、次のような改良法が専門家の間で、示唆されている。

まず、一日の経口量を半減して、5 mgにすると共に、「Bio 30」などのプロポリスを併用することである。
プロポリスは一般に免疫能を高めると共に、血圧を下げる作用がある。
さらに、天然の抗生物質で、細菌やウイルスなどによる感染を予防する作用もなる。
その上、ごく最近になって、TSC患者(子供)にしばしば発生する癲癇を抑制したり、
認知能を高めたりする働きがあることが、臨床テストによって、観察されている。

プロポリスは、「TOR」と呼ばれる発癌性キナーゼの活性化に必須な別のキナーゼ「PAK1」を
特異的に抑える作用があるからである。
幸いに、プロポリスには、副作用が(ほとんどの場合は)全くない。

従って、「Afinitor」とプロポリスの併用で、副作用がずっと軽減されるばかりではなく、
相乗作用によって、TSC腫瘍の増殖が効果的に抑えられる可能性がある。 

http://charlie19420.blogspot.com


以下は私の個人的見解であるが、「Afinitor」(アフィニトル)はひどく高価で、しかも副作用があるので、
その代わりに「Bio 30」だけで治療する方法を勧めたい。
というのは、この安価で (一日の薬価が百円程度!) かつ安全なプロポリスのみで、癲癇が治るし、
学習能も回復しているからである。
(我々の治験期間が未だ短いので) 実際に脳内のTSC腫瘍の萎縮をMRIで確かめる段階には
至っていないが、薬理効果はハッキリ出ているので、腫瘍も小さくなっていると考えるのが妥当だからである。

参考文献: 
1. Yalon, M. et al  (2011).  Regression of subependymal giant cell astrocytomas (SEGAs) with RAD001 (Everolimus) in TSC. 
Child's Nervous System, 27, 179-81. 

文責:      丸田 浩 (薬学博士)
メール・アドレス:  maruta19420@mac.com Or   julie8860@gmail.com


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Modify 2011. Jan. 15 第1.0版